Taille, part, croissance et analyse de l’industrie du traitement de l’amylose à transthyrétine, par type (ATTR-PN, ATTR-CM), par application (pharmacies hospitalières, pharmacies spécialisées, pharmacies de détail, pharmacies en ligne), perspectives régionales et prévisions jusqu’en 2035

Aperçu du marché du traitement de l’amylose à transthyrétine

La taille du marché mondial du traitement de l’amylose à transthyrétine est estimée à 5 860,25 millions de dollars en 2026 et devrait atteindre 11 813,35 millions de dollars d’ici 2035, avec un TCAC de 8,11 % de 2026 à 2035.

Le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine est en expansion en raison de l’augmentation du diagnostic de l’amylose à transthyrétine (ATTR), de l’adoption plus large des tests génétiques et de la disponibilité de thérapies modificatrices de la maladie. L'amylose ATTR affecte le cœur, les nerfs périphériques et d'autres organes en raison d'un dépôt anormal de protéine transthyrétine. Des évaluations épidémiologiques récentes ont identifié 59,8 cas prévalents d'ATTR par million de personnes selon des critères de diagnostic étroits aux États-Unis, tandis que l'incidence atteignait 16,6 cas par million de personnes. La cardiomyopathie ATTR (ATTR-CM) représente le segment de traitement dominant, représentant 41,1 cas prévalents par million de personnes. Le marché comprend les stabilisants de la transthyrétine, les thérapies par interférence ARN et les thérapies oligonucléotidiques antisens, avec plus de 20 programmes cliniques actifs soutenant l'expansion future des traitements.

Les États-Unis restent le plus grand marché individuel pour le traitement de l’amylose à transthyrétine en raison d’une solide infrastructure de diagnostic et d’une sensibilisation élevée à la maladie. En 2022, l’incidence de l’ATTR-CM a atteint 12,7 cas par million de personnes, tandis que la prévalence a atteint 41,1 cas par million de personnes. Les études de registre ont documenté 390 patients ATTR dans des centres spécialisés, dont 50,5 % présentaient une maladie de type sauvage. Les patients de sexe masculin représentaient 85,4 % des cas documentés aux États-Unis et l’âge moyen du diagnostic dépassait 70 ans dans les principaux registres. Plus de 34 mutations du gène de la transthyrétine ont été identifiées dans la population américaine, soutenant la demande de diagnostics de précision et d'interventions thérapeutiques ciblées.

Télécharger l’échantillon GRATUIT pour en savoir plus sur ce rapport.

Principales conclusions

• Moteur clé du marché :Plus de 68 % des patients ATTR-CM nouvellement diagnostiqués sont identifiés grâce à des voies d'imagerie avancées, tandis que les taux de diagnostic se sont améliorés de 42 % dans les centres cardiaques spécialisés, favorisant une plus grande adoption du traitement.
• Restrictions majeures du marché :Environ 37 % des patients connaissent des retards de diagnostic dépassant 24 mois, tandis que près de 29 % ne sont pas diagnostiqués aux premiers stades de la maladie, ce qui limite la pénétration du traitement.
• Tendances émergentes :Les thérapies basées sur l'ARN représentent 31 % des programmes de développement en cours à un stade avancé, tandis que l'utilisation du dépistage génétique a augmenté de 46 % parmi les populations à haut risque.
• Leadership régional :L’Amérique du Nord détient environ 44 % de la demande mondiale de traitement, soutenue par des taux de diagnostic supérieurs à 52 % parmi les cas suspects de cardiomyopathie ATTR.
• Paysage concurrentiel :Les cinq principaux fabricants contrôlent collectivement près de 78 % de la disponibilité des traitements approuvés, tandis que les thérapies de marque représentent environ 92 % des volumes de patients traités.
• Segmentation du marché :Les thérapies ATTR-CM représentent près de 71 % de l’utilisation totale des traitements, tandis que les thérapies ATTR-PN représentent environ 29 % des cas traités dans le monde.
• Développement récent :Le recrutement d'essais cliniques pour les thérapies ATTR de nouvelle génération a augmenté de 34 %, tandis que les approbations réglementaires pour des indications élargies ont augmenté de 22 % au cours du récent cycle de développement.

Dernières tendances du marché du traitement de l’amylose à transthyrétine

Le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine connaît une transformation significative grâce à l’expansion des thérapies ciblées sur l’ARN et des stabilisants de la transthyrétine. Les thérapies par interférence ARN ont suscité une attention considérable en raison de leur capacité à réduire la production de protéines transthyrétine directement à la source. Des études récentes de phase III ont démontré jusqu'à 36 % de réduction de la mortalité toutes causes confondues chez les patients ATTR-CM traités avec des thérapies avancées à base d'ARN, soulignant la valeur clinique des approches de silençage génique. Une autre tendance importante concerne un diagnostic plus précoce grâce aux technologies d’imagerie cardiaque. La scintigraphie nucléaire, l'imagerie par résonance magnétique cardiaque et les tests génétiques sont de plus en plus utilisés pour identifier les maladies avant que des lésions cardiaques avancées ne se développent. Les études cliniques montrent que les taux de diagnostic se sont considérablement améliorés chez les patients âgés de plus de 60 ans, un groupe démographique qui représente la majorité des cas d'ATTR-CM.

La diversification des pipelines remodèle également le marché. Plus de 20 programmes cliniques étudient actuellement de nouveaux traitements ATTR, notamment des molécules d'interférence d'ARN de nouvelle génération, des oligonucléotides antisens et des stabilisants de transthyrétine. Le marché comprend désormais des thérapies approuvées ciblant à la fois les manifestations de cardiomyopathie et de polyneuropathie, améliorant ainsi l'accessibilité au traitement parmi les populations de patients. Une autre tendance consiste à élargir l’éligibilité au traitement. Les approbations réglementaires entre 2024 et 2025 ont élargi l’accès aux thérapies pour les populations ATTR-CM héréditaires et de type sauvage. Les schémas posologiques trimestriels ont amélioré l'observance des patients, tandis que le recours aux tests génétiques a augmenté parmi les familles présentant un risque de maladie héréditaire. Ces développements créent un parcours de traitement plus structuré pour une maladie qui souffrait historiquement d’un diagnostic tardif et d’options thérapeutiques limitées.

Dynamique du marché du traitement de l’amylose à transthyrétine

CONDUCTEUR

"Diagnostic croissant de l’amylose à transthyrétine grâce à l’imagerie cardiaque avancée et aux tests génétiques."

Le principal moteur de croissance du marché du traitement de l’amylose à transthyrétine est l’identification croissante des patients ATTR grâce à des technologies de diagnostic améliorées. Aux États-Unis, la prévalence de l'ATTR a atteint 59,8 cas par million de personnes selon des définitions diagnostiques étroites, tandis que des définitions plus larges ont identifié 250,8 cas par million de personnes. ATTR-CM représente la plus grande population de patients, créant une demande substantielle de thérapies ciblées. Les technologies d’imagerie cardiaque telles que la scintigraphie nucléaire et l’IRM ont considérablement amélioré les taux de détection chez les patients de plus de 60 ans. Les tests génétiques ont également élargi l’identification des variantes héréditaires, notamment plus de 34 mutations documentées dans les registres américains. Un diagnostic plus précoce permet une intervention thérapeutique plus rapide, augmentant l’utilisation des stabilisants de la transthyrétine et des traitements ciblant l’ARN.

RETENUE

"Diagnostic retardé et sensibilisation limitée à la maladie dans les établissements de soins de santé communautaires."

Malgré les progrès thérapeutiques, les retards de diagnostic restent un frein majeur au marché. Les symptômes de l'ATTR-CM ressemblent souvent à une insuffisance cardiaque, à une cardiopathie hypertensive et à d'autres maladies cardiovasculaires, ce qui entraîne de fréquentes erreurs de classification. Les patients ATTR-CM non traités ont historiquement connu des périodes de survie de seulement 2 à 6 ans après la progression des symptômes. De nombreux patients subissent plusieurs consultations spécialisées avant de recevoir un diagnostic définitif. L'ATTR de type sauvage affecte particulièrement les hommes âgés de plus de 70 ans, une population présentant fréquemment des troubles cardiovasculaires superposés. De plus, les équipements de diagnostic spécialisés et les interprétations expertes restent concentrés dans les grands centres de traitement, limitant l’accès des patients aux systèmes de santé plus petits. Ces facteurs continuent de réduire les taux d’initiation précoce du traitement malgré une prise de conscience croissante.

OPPORTUNITÉ

"Expansion des thérapies d’interférence ARN et de silençage génique."

Le développement de traitements ciblant l’ARN présente d’importantes opportunités d’expansion du marché. Les traitements de silençage génétique réduisent directement la production de protéines transthyrétine et ont démontré des avantages cliniques significatifs. Une étude majeure de phase III a rapporté jusqu'à 36 % de réduction des résultats de mortalité chez les patients ATTR-CM. Plusieurs programmes cliniques à un stade avancé évaluent d’autres molécules d’interférence d’ARN, des oligonucléotides antisens et des thérapies combinées. Plus de 20 programmes de développement actifs sont actuellement axés sur des applications dans les maladies rares, notamment l’amylose ATTR. L’expansion dans les populations de patients héréditaires et de type sauvage augmente la demande de traitement adressable. Des intervalles de dosage plus longs, y compris des programmes annuels de quatre doses, améliorent encore le confort et l'observance du traitement pour le patient, favorisant ainsi une adoption clinique plus large.

DÉFI

"Complexité clinique élevée et hétérogénéité des patients."

L'amylose ATTR présente des défis cliniques importants car les patients peuvent présenter une cardiomyopathie, une polyneuropathie ou des manifestations mixtes de la maladie. Aux États-Unis, les estimations de prévalence montrent 41,1 cas ATTR-CM par million de personnes, 15,1 cas ATTR-PN par million de personnes et 9,8 cas de phénotype mixte par million de personnes. Ces diverses manifestations nécessitent des approches thérapeutiques individualisées et des équipes de gestion multidisciplinaires. De plus, la progression de la maladie diffère entre les formes héréditaires et sauvages, ce qui complique la sélection du traitement et l’évaluation des résultats. Les essais cliniques doivent recruter des populations de patients très spécifiques, prolongeant ainsi les délais de développement. La rareté de la maladie limite également la disponibilité des patients pour les études de recherche, créant ainsi des obstacles supplémentaires pour les développeurs de thérapies émergentes.

Segmentation du marché du traitement de l’amylose à transthyrétine

Télécharger l’échantillon GRATUIT pour en savoir plus sur ce rapport.

Le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine est segmenté par type en ATTR-PN et ATTR-CM et par application en pharmacies hospitalières, pharmacies spécialisées, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. ATTR-CM représente le segment le plus important avec environ 71 % d'utilisation du traitement en raison d'une prévalence plus élevée parmi les populations vieillissantes. ATTR-PN représente environ 29 % de la demande de traitement en raison de la charge de morbidité héréditaire. Les pharmacies hospitalières représentent la plus grande part de distribution avec environ 46 %, suivies par les pharmacies spécialisées avec 33 %. Les pharmacies de détail contribuent à hauteur de 14 %, tandis que les pharmacies en ligne représentent environ 7 % en raison de l'adoption croissante des soins de santé numériques et des services de livraison de médicaments spécialisés.

PAR TYPE

ATTR-PN :ATTR-PN reste un segment critique sur le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine en raison de mutations héréditaires de la transthyrétine affectant les nerfs périphériques. Ce segment représente environ 29 % de l'utilisation totale du traitement. Des études épidémiologiques estiment à 15,1 cas prévalents d'ATTR-PN par million d'habitants aux États-Unis selon des critères diagnostiques étroits. Les patients souffrent généralement de déficiences sensorielles, de dysfonctionnements autonomes et de limitations progressives de la mobilité. Les thérapies par interférence ARN et les traitements par oligonucléotides antisens dominent ce segment car ils ciblent directement la progression de la maladie. L'adoption clinique continue d'augmenter en raison de l'amélioration des programmes de tests génétiques et des initiatives de dépistage familial. Plus de 34 mutations documentées du TTR dans les registres américains soutiennent une demande soutenue d’approches thérapeutiques personnalisées et de services de conseil génétique.

ATTR-CM :ATTR-CM représente le segment dominant, représentant environ 71 % de la demande totale de traitement. La prévalence aux États-Unis a atteint 41,1 cas par million d’habitants, dépassant largement la prévalence de l’ATTR-PN. L'ATTR-CM de type sauvage affecte principalement les hommes de plus de 70 ans, tandis que les formes héréditaires contribuent au volume de patients supplémentaire. Les données du registre indiquent que 50,5 % des cas documentés d’ATTR aux États-Unis impliquent une maladie de type sauvage. Le segment bénéficie de l’utilisation croissante des stabilisants de la transthyrétine et des thérapies ciblées sur l’ARN. Les technologies d’imagerie cardiaque ont amélioré les taux d’identification, favorisant ainsi une initiation accrue du traitement. Les preuves cliniques démontrant une réduction de la mortalité et la préservation de la capacité fonctionnelle renforcent encore la préférence des médecins pour les thérapies modificatrices de la maladie dans la prise en charge de l'ATTR-CM.

PAR DEMANDE

Pharmacies hospitalières :Les pharmacies hospitalières détiennent environ 46 % des parts de marché de distribution. La plupart des patients ATTR nouvellement diagnostiqués reçoivent un traitement dans des hôpitaux de soins tertiaires et des centres spécialisés dans l'amylose. Des flux de travail de diagnostic complexes impliquant l’IRM, la scintigraphie et les tests génétiques sont couramment effectués au sein des réseaux hospitaliers. Les pharmacies hospitalières gèrent également des médicaments spécialisés de grande valeur qui nécessitent une surveillance étroite et une surveillance médicale multidisciplinaire. Les références croissantes vers des centres cardiaques spécialisés continuent de soutenir une forte demande en pharmacie hospitalière.

Pharmacies spécialisées :Les pharmacies spécialisées représentent environ 33 % de la distribution des soins. Ces installations jouent un rôle crucial dans la gestion de l’administration à long terme de thérapies ciblées sur l’ARN et de stabilisants de la transthyrétine. Les pharmaciens spécialisés assurent le suivi de l’observance, l’éducation des patients et l’aide au remboursement. Les schémas posologiques trimestriels de plusieurs thérapies avancées s’alignent efficacement sur les modèles de services pharmaceutiques spécialisés. Le recours croissant aux programmes de gestion des maladies chroniques accroît l'importance de ce segment.

Pharmacies de détail :Les pharmacies de détail contribuent à environ 14 % de la distribution du marché. Les stabilisants oraux de la transthyrétine sont de plus en plus distribués via les réseaux de pharmacies de détail, améliorant ainsi le confort des patients. L'expansion des programmes de sensibilisation aux maladies rares a accru la participation des pharmaciens au conseil aux patients. Les régions urbaines avec des volumes de prescriptions élevés restent les principaux contributeurs à la participation des pharmacies de détail au sein de l’écosystème de traitement ATTR.

Pharmacies en ligne :Les pharmacies en ligne représentent environ 7 % de la distribution des soins. L'adoption des soins de santé numériques, les services de livraison à domicile et les systèmes de prescription électroniques ont amélioré l'accès des patients aux thérapies d'entretien. Les patients plus âgés souffrant d’ATTR chroniques ont de plus en plus recours à la livraison de médicaments à domicile. La logistique sécurisée de la chaîne du froid et l’intégration de la télémédecine soutiennent l’expansion progressive de ce canal de distribution.

Perspectives régionales du marché du traitement de l’amylose à la transthyrétine

Télécharger l’échantillon GRATUIT pour en savoir plus sur ce rapport.

L’Amérique du Nord est leader sur le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine grâce à des diagnostics avancés, une solide infrastructure de recherche clinique et une sensibilisation élevée au traitement. L’Europe suit avec des cadres établis pour les maladies rares et un accès élargi aux thérapies innovantes. L’Asie-Pacifique connaît une croissance rapide en raison de l’augmentation des taux de diagnostic et de la modernisation des soins de santé. Le Moyen-Orient et l’Afrique restent des marchés émergents, soutenus par l’amélioration des infrastructures de soins spécialisés et par la croissance des initiatives de formation des médecins axées sur les maladies cardiovasculaires rares.

AMÉRIQUE DU NORD

L’Amérique du Nord représente environ 44 % de l’activité mondiale du marché du traitement de l’amylose à transthyrétine. La région bénéficie de capacités de diagnostic avancées, d’une forte sensibilisation aux maladies rares et d’un accès généralisé aux thérapies approuvées. Les États-Unis représentent le principal contributeur, avec une prévalence d’ATTR estimée à 59,8 cas par million de personnes et une incidence atteignant 16,6 cas par million de personnes. La prévalence de l'ATTR-CM à elle seule a atteint 41,1 cas par million de personnes, faisant de la cardiomyopathie la principale catégorie de traitement. L’activité de recherche clinique demeure exceptionnellement forte partout en Amérique du Nord. Plus de 20 programmes de développement actifs évaluent de nouvelles thérapies ciblant la production et la stabilisation de la transthyrétine. Plusieurs approbations réglementaires entre 2024 et 2025 ont élargi l’accès au traitement pour les patients ATTR héréditaires et de type sauvage. L’utilisation des tests génétiques continue d’augmenter, en particulier parmi les populations à haut risque porteuses de mutations héréditaires du TTR. La région bénéficie également de centres spécialisés dans l’amylose, d’une disponibilité avancée d’imagerie cardiaque et de systèmes de remboursement établis. Les données du registre montrent que les patients de sexe masculin représentent 85,4 % des cas documentés d'ATTR, tandis que l'âge moyen du diagnostic dépasse 70 ans. Ces caractéristiques démographiques soutiennent une demande continue de traitement à mesure que les populations vieillissantes augmentent.

EUROPE

L’Europe représente environ 29 % de la demande du marché mondial et conserve une position forte dans la gestion de l’amylose à transthyrétine. La région bénéficie de politiques coordonnées en matière de maladies rares, de programmes avancés de dépistage génétique et d’une large participation aux essais cliniques. Plusieurs pays européens ont établi des réseaux de référence dédiés au diagnostic et au traitement de l’amylose. L’adoption de thérapies par interférence ARN s’est accélérée à la suite des récentes approbations réglementaires soutenant le traitement de l’ATTR-CM héréditaire et de type sauvage. Les études cliniques ont démontré une réduction de la mortalité jusqu'à 36 % parmi les patients traités, renforçant ainsi la confiance des médecins dans les thérapies avancées. Les centres de traitement européens utilisent de plus en plus l’imagerie nucléaire et l’IRM cardiaque pour identifier la maladie à un stade précoce. Des pays comme l’Allemagne, la France, l’Italie, l’Espagne et le Royaume-Uni participent activement à la recherche clinique sur l’ATTR. Les programmes de registre prennent en charge le suivi des patients à long terme et l’évaluation des résultats. Les initiatives de dépistage génétique sont particulièrement importantes dans les régions présentant des mutations héréditaires du TTR historiquement documentées. Les programmes élargis de formation spécialisée ont également amélioré la reconnaissance des maladies parmi les cardiologues et les neurologues. L’accès aux cadres pour les médicaments orphelins favorise l’adoption rapide de traitements innovants. La sensibilisation croissante des professionnels de la santé continue d’augmenter les taux de diagnostic, en particulier pour l’ATTR-CM, qui reste l’indication dominante dans les systèmes de santé européens.

ASIE-PACIFIQUE

L’Asie-Pacifique représente environ 19 % de l’activité mondiale de traitement et est l’une des régions qui évoluent le plus rapidement sur le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine. Le Japon reste un contributeur majeur en raison de la reconnaissance de longue date de la maladie héréditaire ATTR et de sa solide infrastructure de tests génétiques. Plusieurs pays asiatiques ont augmenté leurs investissements dans les centres de diagnostic des maladies rares et de traitement spécialisé. La région bénéficie d’une population vieillissante, notamment au Japon, en Corée du Sud, en Chine et en Australie. Étant donné que l'ATTR-CM de type sauvage affecte principalement les individus âgés de plus de 60 ans, le vieillissement démographique favorise l'identification future des patients. L’amélioration de l’accès aux technologies d’imagerie cardiaque a accru la précision du diagnostic dans les principaux établissements de santé urbains. Plusieurs pays ont introduit des stratégies nationales relatives aux maladies rares qui facilitent un diagnostic plus précoce et améliorent l’accès au traitement. Les dépenses de santé croissantes, l'adoption plus large des tests génétiques et la sensibilisation accrue des cardiologues et des neurologues devraient renforcer la position de la région dans le paysage mondial du traitement ATTR.

MOYEN-ORIENT ET AFRIQUE

Le Moyen-Orient et l’Afrique représentent environ 8 % de l’activité du marché mondial. Bien que la région représente actuellement la plus petite part, des opportunités significatives existent grâce à la modernisation des soins de santé et aux initiatives de sensibilisation aux maladies rares. Les principaux centres de santé de la région du Golfe intègrent de plus en plus de capacités avancées d’imagerie cardiaque et de tests génétiques. Les investissements gouvernementaux dans les programmes de médecine de précision et la recherche génomique renforcent l’infrastructure de diagnostic. Plusieurs hôpitaux tertiaires participent désormais à des collaborations internationales sur les maladies rares et à des programmes de registre de patients. L’accès aux thérapies avancées reste concentré dans les centres urbains, mais les réseaux de distribution continuent de s’étendre. Les tendances au vieillissement de la population dans certains pays du Moyen-Orient devraient accroître l’identification de l’ATTR-CM de type sauvage. La sensibilisation croissante des prestataires de soins de santé et des patients améliorera probablement les schémas de référence, favorisant ainsi une adoption plus large de thérapies modificatrices de la maladie tout au long de la période de prévision.

Liste des principales sociétés de traitement de l’amylose à transthyrétine

• Pfizer Inc.
• Johnson & Johnson Services, Inc.
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• BridgeBio Pharma, Inc.
• Société Bristol-Myers Squibb
• Acrotech Biopharma
• AstraZeneca
• Astellas Pharma, Inc.
• Prothéna
• SOM Biotechnologie

Liste des 2 principales parts de marché des entreprises

• Pfizer Inc. :une part de marché d'environ 39 % grâce au leadership des stabilisants de la transthyrétine et à l'adoption généralisée du traitement de la cardiomyopathie.
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. :une part de marché d'environ 27 % soutenue par les thérapies d'interférence ARN et des approbations élargies dans les indications ATTR-PN et ATTR-CM.

Analyse et opportunités d’investissement

L’activité d’investissement sur le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine se concentre sur la technologie d’interférence ARN, les plates-formes de silençage génétique et les stabilisateurs de transthyrétine de nouvelle génération. Plus de 20 programmes cliniques actifs évaluent actuellement de nouvelles thérapies ciblant les voies de la maladie ATTR. Les sociétés pharmaceutiques continuent d’allouer des ressources substantielles aux études de phase II et de phase III axées sur les populations de cardiomyopathie et de polyneuropathie. Les estimations de prévalence d'ATTR de 59,8 cas par million de personnes et d'incidence de 16,6 cas par million de personnes démontrent une population de patients identifiable nécessitant un traitement à long terme. L’augmentation des taux de diagnostic crée des opportunités pour les fabricants, les développeurs de diagnostics et les prestataires de soins de santé spécialisés.

Les opportunités d’investissement sont les plus fortes dans les technologies de tests génétiques, l’analyse d’imagerie cardiaque assistée par l’IA et les plateformes de médecine de précision. Les preuves cliniques montrant jusqu'à 36 % de réduction de la mortalité grâce aux thérapies avancées renforcent la confiance des investisseurs dans les approches thérapeutiques modificatrices de la maladie. Des opportunités supplémentaires existent sur les marchés émergents où l’ATTR reste sous-diagnostiqué. L’expansion des réseaux de pharmacies spécialisées, des services de soutien aux patients et des programmes de télémédecine peuvent améliorer l’accès aux traitements. Les partenariats stratégiques entre les entreprises de biotechnologie et les établissements universitaires continuent d’accélérer l’innovation dans les domaines du diagnostic et du développement thérapeutique.

Développement de nouveaux produits

Le développement de nouveaux produits sur le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine se concentre sur l’amélioration de l’efficacité, la réduction de la fréquence d’administration et l’élargissement de l’éligibilité au traitement. Les thérapies par interférence ARN représentent une catégorie d’innovation majeure, supprimant directement la production de transthyrétine au niveau génétique. Les approbations récentes ont élargi les indications pour inclure les populations ATTR-CM héréditaires et de type sauvage. Plusieurs programmes de développement étudient les molécules d’ARN de nouvelle génération offrant une durabilité accrue et des calendriers d’administration simplifiés. Les schémas posologiques trimestriels sont apparus comme une avancée importante, améliorant l’observance du traitement et réduisant le recours aux soins de santé. Un traitement approuvé n'utilise que quatre doses par an.

L'innovation en matière de stabilisants de transthyrétine se poursuit également. Deux stabilisants majeurs sont actuellement approuvés, tandis que d'autres composés sont en cours d'évaluation pour améliorer la stabilisation des protéines et le contrôle des maladies. Les technologies d’édition génétique représentent un autre domaine de recherche. Les programmes à un stade précoce visent à assurer une suppression durable de la production de transthyrétine grâce à des interventions thérapeutiques ponctuelles. Combinés aux progrès de la surveillance des biomarqueurs et des diagnostics de précision, ces développements devraient élargir les options de traitement pour les patients ATTR-CM et ATTR-PN.

Cinq développements récents

• En mars 2025, la FDA américaine a élargi l'approbation de l'Amvuttra pour l'ATTR-CM, créant ainsi le premier traitement approuvé pour les manifestations de polyneuropathie et de cardiomyopathie.
• En juin 2025, la Commission européenne a approuvé l'Amvuttra pour l'ATTR-CM de type sauvage et héréditaire sur la base des données de phase III HELIOS-B démontrant jusqu'à 36 % de réduction de la mortalité toutes causes confondues.
• En 2025, Alnylam a lancé l'essai de phase III TRITON-CM évaluant le nucrésiran pour les patients atteints de cardiomyopathie ATTR.
• En 2025, les pipelines de développement clinique dépassaient 20 programmes actifs axés sur les indications de maladies rares liées à l’ATTR.
• En 2025, l’expansion de la réglementation a accru l’accès au traitement pour les populations d’ATTR héréditaires et de type sauvage grâce à des approbations d’indications plus larges et à des mises à jour des étiquettes.

Couverture du rapport sur le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine

Ce rapport fournit une couverture complète du marché du traitement de l’amylose à transthyrétine en fonction du type de maladie, de la catégorie de traitement, du canal d’application, de l’environnement concurrentiel et des performances régionales. L'analyse évalue les segments ATTR-PN et ATTR-CM, avec un accent particulier sur la cardiomyopathie en raison de sa prévalence de 41,1 cas par million de personnes, contre 15,1 cas par million de personnes pour la polyneuropathie.

Le rapport examine les tendances épidémiologiques, notamment une incidence de 16,6 cas par million d'habitants et une prévalence de 59,8 cas par million d'habitants aux États-Unis selon des critères de diagnostic étroits. Une évaluation détaillée des formes de maladies héréditaires et de type sauvage est incluse, ainsi qu'une analyse de plus de 34 mutations documentées du TTR identifiées dans les registres de patients. La couverture s'étend aux thérapies approuvées, aux produits émergents, aux technologies d'interférence ARN, aux programmes d'oligonucléotides antisens et aux stabilisants de la transthyrétine. Plus de 20 programmes de développement actifs sont évalués pour identifier les futures opportunités d'innovation.